보건복지부(장관 문형표)는 내년부터 ‘4대 중증질환 보장성 강화’의 일환으로 신약 ‘카바글루확산정(고암모니아혈증, 희귀질환)’과 ‘인스타닐 나잘 스프레이(암성통증, 암질환)’ 등 2개 성분에 대해 건강보험을 적용한다고 밝혔다.

고암모니아 혈증은 요소의 대사회로 이상으로 요소로 전환되지 못한 독성이 강한 암모니아가 혈액내 상승하는 유전성 질환(정신혼미, 구역․구토 등 일상생활 불가)이며 ‘NAGS(N-Acetyl Glutamate Synthase) 결핍’ 또는 ‘유기산혈증’ 이 원인이며, 신생아 발병률이 높다.

‘카바글루확산정’의 효능․효과인 고암모니아 혈증의 주원인인 ‘NAGS 결핍증’은 전 세계 환자수가 약 48명의 초 희귀질환으로, 국내 환자 수는 1명이며, 산정특례 대상 질환(본인부담 10%)이므로 환자의 월 투약비용은 2940만원에서 294만원으로 대폭 줄게 된다.

건강보험심사평가원(이하 ‘심평원’)의 급여 적정성 평가 및 건강보험공단(이하 ‘공단’) 협상을 거친 동 품목은 ‘NAGS 결핍증’ 및 ‘유기산혈증’으로 인한 고암모니아 혈증 환자 47~63명이 건강보험 혜택을 적용받을 수 있다.

‘인스타닐 나잘 스프레이’는 암환자의 돌발성 통증에 사용하는 제품으로, 동일 성분(펜타닐)인 ‘액틱구강정’이 구강점막을 통과하기 위해 타액으로 녹여야 사용하는데 반해, 동 제품은 비강에 분무하는 형태로 효과가 더 빠르고(15분 VS. 7~8분), 연하곤란인 환자에게 투약이 간편한 장점이 있다.

이 제품 역시 심평원의 급여 적정성 평가 및 공단의 약가협상을 거쳤으며, 상한금액은 6만1000원(50㎍, 10회)이다. 이로써 암환자 중 돌발성 통증을 보이는 약 4000명 정도가 건강보험 혜택을 받게 되며, 약값의 5%만 본인이 부담한다.

한편, 2014년 한 해 동안 건강보험에 등재된 신약은 ‘아바스틴주(직결장암)’ 등 41품목이며, 그 중 4대 중증질환 치료제는 ‘큐피스템주’ 등 32품목이다. 그 밖에 당뇨병치료제인 ‘네시나정(6.25, 12.5, 25밀리그램)’ 등 9품목이다.

보건복지부 관계자는 “2015년도에도 비용효과적인 약제를 선별적으로 등재시킨다는 원칙을 유지하면서, 신약등재 절차 간소화 등 제도 개선을 통해 신약에 대한 환자의 접근성을 높여 나가겠다”라고 말했다.